贝罗司他(Berotralstat)是一种用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作的靶向药物。遗传性血管性水肿是一种罕见遗传疾病,患者可能反复出现皮肤、四肢、面部、胃肠道甚至呼吸道肿胀,严重时可能危及生命。
贝罗司他的作用并不是治疗已经发生的急性发作,而是降低未来发作的风险。其作用机制主要是抑制血浆激肽释放酶活性,从而减少缓激肽生成。缓激肽水平升高被认为是导致遗传性血管性水肿发作的重要原因之一。
通过持续用药,患者的发作频率有机会得到控制,疾病管理更加稳定。对于需要长期预防治疗的患者而言,贝罗司他提供了一种口服治疗选择,避免了部分患者频繁接受注射治疗的不便。不过,是否适合使用该药仍需由医生根据病情进行评估。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Berotralstat
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