阿昔替尼靶向药物主要针对哪些疾病类型开展临床治疗？
发布时间：2025-05-16 点击量： 次
阿昔替尼（Axitinib）是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3）的活性，阻断肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤生长和扩散。作为靶向药物，阿昔替尼在多种实体瘤的临床治疗中展现出显著疗效，尤其适用于对传统治疗耐药或进展的患者。
肾细胞癌是阿昔替尼最主要的临床应用领域，尤其在晚期或转移性肾癌的治疗中占据重要地位。
2025年4月，阿昔替尼联合特瑞普利单抗（PD-1抑制剂）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中高危不可切除或转移性肾细胞癌的一线治疗。这一联合方案基于国内III期临床研究（RENOTORCH）的结果：相较于传统靶向药物舒尼替尼，联合治疗将中位无进展生存期（mPFS）从9.8个月延长至18.0个月，疾病进展或死亡风险降低35%；中位总生存期（mOS）尚未达到，但死亡风险降低39%。该方案已成为中国肾癌治疗领域首个且唯一获批的一线靶免联合疗法，显著改善了患者的生存预后。
随着对阿昔替尼作用机制的深入研究和临床实践的积累，其应用范围逐渐扩展至其他对血管生成依赖性较高的实体瘤。
阿昔替尼在晚期肝细胞癌的治疗中展现出一定潜力。尽管目前尚未获批相关适应症，但多项临床研究显示，阿昔替尼单药或联合免疫治疗（如帕博利珠单抗）可延长患者的无进展生存期和总生存期。尤其适用于无法手术切除或对索拉非尼、仑伐替尼等一线治疗耐药的患者，为晚期肝癌提供了新的治疗选择。
在分化型甲状腺癌（DTC）和髓样甲状腺癌（MTC）的治疗中，阿昔替尼通过抑制VEGFR通路，阻断肿瘤血管生成，从而控制肿瘤进展。临床研究表明，阿昔替尼对放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）患者具有显著疗效，部分患者可实现肿瘤缩小或稳定，且耐受性良好。
对于伊马替尼或舒尼替尼耐药的晚期GIST患者，阿昔替尼可作为三线或后线治疗选择，通过抑制KIT和PDGFR等靶点，延缓疾病进展。
阿昔替尼在特定亚型的软组织肉瘤（如腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤）中显示出一定疗效，尤其是对血管生成依赖性较高的肿瘤类型。
部分临床研究正在探索阿昔替尼在晚期神经内分泌肿瘤中的应用，尤其是对血管生成活跃的肿瘤，初步结果显示其可控制肿瘤生长并改善症状。
