博舒替尼在治疗多囊肾方面的研究进展
发布时间：2025-05-20 点击量： 次
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）作为一种遗传性疾病，其高发病率和潜在的严重后果一直是医学界关注的焦点。该疾病以肾脏及其他器官出现囊肿为特征，随着疾病的进展，患者肾功能逐渐丧失，最终可能发展为终末期肾病。目前，ADPKD的临床治疗方法主要侧重于控制高血压等继发性并发症，以延缓疾病进程，但尚无根治手段。
近年来，随着对ADPKD发病机制的深入研究，Src的过度激活被证实与该疾病密切相关。这一发现为ADPKD的治疗提供了新的思路。博舒替尼（Bosutinib），作为一种口服双重Src/Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，因其独特的药理作用而备受瞩目。
为了评估博舒替尼在ADPKD患者中的疗效和安全性，一项2期多地点研究应运而生。该研究纳入了eGFR≥60ml/min/1.73m²、肾总容积≥750ml的ADPKD患者，并将其按1:1:1的比例随机分为博舒替尼200mg/d组、博舒替尼400mg/d组或安慰剂组，疗程不超过24个月。主要终点是治疗≥2周且基线后至少进行一次磁共振成像扫描的患者的肾脏增大年化率。
值得注意的是，在治疗期间，接受安慰剂或博舒替尼的患者年化eGFR的下降程度相似，这表明博舒替尼在保护肾功能方面并未表现出明显的优势。然而，这并不影响博舒替尼在减缓肾脏生长方面的积极作用。
在安全性方面，博舒替尼治疗的患者中最常见的不良反应为胃肠道和肝脏相关事件，这与先前的博舒替尼研究结果一致。未发现新的毒性反应，表明博舒替尼在ADPKD患者中的耐受性良好。
综上所述，博舒替尼在治疗常染色体显性多囊肾病方面展现出了积极的疗效和安全性。特别是200mg/d的剂量，在降低患者肾脏生长方面具有显著效果。这一发现为ADPKD患者提供了新的治疗选择，也为进一步探索博舒替尼在该疾病中的应用奠定了坚实基础。未来，我们期待更多关于博舒替尼在ADPKD中的研究，以进一步验证其疗效和安全性，并为患者带来更好的治疗前景。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB06616
