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达沙替尼治疗慢性髓系白血病儿童患者的疗效和

发布时间:2019-01-30    点击量:

达沙替尼治疗慢性髓系白血病儿童患者的疗效和安全性怎么样?相对于我们成人的身体条件,儿童的身体还没有完全发育,所以有一些成人可以吃的药,儿童是不能服用的,那么白血病儿童患者应该怎么办呢?近日,荷兰一项研究报告表明,达沙替尼治疗慢性期慢性髓系白血病(CML-CP)儿童患者的疗效和安全性与治疗成人患者的相似,这些数据表明,达沙替尼可作为CML-CP儿童患者新的治疗标准选择。
 


 
目前,伊马替尼是唯一获得批准的、治疗CML-CP儿童患者的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。虽然有25%-30%的儿童患者对该药物无应答或不耐受,但目前对此并没有获批的、足够安全和有效的替代方案。达沙替尼是成人患者的有效替代方案,该研究的数据显示它也可以作为儿童患者的替代方案。
 
ZwaanⅠ期研究数据显示,达沙替尼应用于儿童患者是安全和有效的,与成人治疗的效果相当。本次发布的是他们的Ⅱ期研究结果,该研究纳入145例18岁以下的患者,在被报告的130例接受治疗的患者中,12-18岁的青少年患者占54%。患者被分为三组。第一组纳入了对伊马替尼耐药或不耐受的患者(29例),口服达沙替尼(60 mg/m2,po,qd);这些患者中有25例对伊马替尼耐药,2例不耐受,2例未确定。第二组纳入了新诊断的CML-CP患者,口服达沙替尼或接受针粉剂型的达沙替尼。前两组所有患者均至少接受治疗1年。第三组纳入了对伊马替尼耐药或不耐受的、加速期或急性转化期的CML患者,但由于反应不良,所以被早期关闭。
 
结果显示:在治疗3个月时,第一组患者累积的主要细胞遗传学缓解(MCyR)率就达到30%以上;在治疗6个月时,第一组患者累积的完全细胞遗传学缓解(CCyR)率为55%以上。第一组患者获得CCyR的中位时间为3.9个月,第二组组患者获得CCyR的中位时间分别为5.7个月和5.6个月。两组的中位缓解持续时间均未达到。全组患者最少随访2年,第一组患者48个月时的无进展生存率预计为78%,第二组的为93%。两组的中位无进展生存期均未达到,每组均有7例患者疾病进展。在有疾病进展的患者中,进展的原因包括:第一组3例患者和第二组4例患者发生MCyR的缺失;每组各2例患者发生完全血液学缓解的缺失;第一组2例患者和第二组1例患者发生CML-急性转变。
 
综上所述,达沙替尼可作为CML-CP儿童患者新的治疗标准选择。儿童的健康一直是我们所关心的重点问题,每一个小生命都是我们家庭的延续,对于孩子的关心与爱护是不可缺少的,真心祝愿每个儿童患者都能逃离病魔的掌控。
 
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