原发性骨髓纤维化用达沙替尼（Dasatinib）治疗的疗效以及安全性如何？
发布时间：2019-07-23 点击量： 次
原发性骨髓纤维化用达沙替尼（Dasatinib）治疗的疗效以及安全性如何？原发性骨髓纤维化（PMF）是BCR-ABL阴性的骨髓增殖性肿瘤，主要的临床表现为贫血、脾脏肿大、发热、无力、流汗等症状，原发性骨髓纤维化的治疗，主要是缓解贫血、改善巨脾引起的症状为主。目前，可治愈该病的唯一手段就是异基因造血干细胞移植。此外，芦可替尼作为JAK-STAT抑制剂，对原发性骨髓纤维化的疗效也非常显著。达沙替尼是二代TKI，但是目前国内尚无用达沙替尼治疗 PMF 的病例，于是研究人员开展一项关于达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化临床疗效和安全性的多中心、单臂、前瞻性临床研究。
研究结果显示，达沙替尼治疗对PMF患者有效，疗效主要体现在缩脾、降低骨髓纤维化程度、改善患者生活质量等方面，随着纤维化程度的逆转，有望恢复骨髓造血。患者脾脏显著缩小后，由于巨脾所致的早饱、呼吸困难等症状也得到显著改善。继续服药能维持治疗效果，中断服药可致缩小的脾脏再次增大，因此无论是由于药物毒副作用还是患者个人原因等，突然停药脾脏有出现反跳性的增大的风险。对于因为停药所致脾脏再次增大的患者，继续口服药物也能达到缩脾的效果。患者在经过达沙替尼的治疗后，生活质量明显提高，治疗后 MPN10 症状评分较治疗前明显下降，差异有统计学义(P＜0.05)。
通过研究进一步分析发现，17 例经过达沙替尼治疗后患者中，脾脏均呈明显回缩状态，16 例存在 JAK2、MPL 或 CALR 基因突变，其中有1例未接受检测。而在4 例脾脏回缩不明显的患者中，3 例不存在上述的基因突变，1 例未接受检测。这一结果表明达沙替尼的缩脾效果可能与患者是否存在基因突变有关，而在这一结论之上，又说明存在基因突变的患者服用此药物缩脾效果可能更佳。如有问题请咨询海得康海外就医机构。
