达沙替尼治疗儿童CML患者有效安全
发布时间：2018-11-07 点击量： 次
达沙替尼治疗儿童CML患者有效安全，白血病是一种血小板减少的恶性疾病，这种疾病多发生在儿童的身上。儿童是这个社会的希望，保护这些儿童是很有必要的。达沙替尼是一种治疗白血病的靶向药物，它能够有效地治疗儿童白血病慢性期患者。
达沙替尼已经显示在儿童慢性粒细胞白血病（CML-CP）慢性期与成人相同的疗效和安全性，并在口服片剂的基础上，增加了口服液体混悬液新剂型。目前，伊马替尼是唯一被批准用于儿童慢性粒细胞白血病慢性期的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。由于有些患者对伊马替尼不耐受或没有反应，因此，有25%-30%未批准治疗选择的需求。
达沙替尼在成人慢性粒细胞白血病显示了其有效性和安全性，目前报告的数据显示在儿童CML-CP期具有与成人相似的有效性和安全性。Phase II研究是目前正在进行的最大规模的儿童CML慢性期临床研究。该研究入组145例年龄小于18岁的患者，报告了130例患者的结果，其中54%的患者为12-18岁的青少年。该phase II研究分为3个队列，其中2个队列分别为新诊断的CML-CP患者组和伊马替尼耐药或不耐受的患者组。耐药组为29例患者，其中25例为耐药，2例为不耐受，2例为不确定。
达沙替尼剂量为60mg/m2 每日一次。新诊断组为84例，51例为达沙替尼60mg/m2 每日一次或者33例口服液72mg/m2每日一次。所有患者治疗至少一年。该phase II研究的第三个队列为伊马替尼耐药或不耐受的CML加速期或急变期患者，由于较差的反应率已经关闭。所有患者至少随访2年，伊马替尼耐药或不可耐受组48个月（4年）PFS率为78%，新诊断组为93%。中位PFS尚未达到，每天队列中仅有7例患者疾病进展。大约有2/3在服用一年的液体混悬液后转换为服用片剂。年龄较大的青少年更愿意选择片剂。
儿童在治疗期间会更难接受痛苦的治疗过程，所以选择服用药品进行医生能够稍微缓解儿童的痛苦。海外医疗小编提醒患者家长，在孩子接受治疗时，家长应经常陪在孩子身边与孩子共同面对，这对于孩子的治疗好坏也是有很大结果的，小编在这就祝愿天下的孩子们都能健健康康的长大！
达沙替尼的适应症
