Pepaxto联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤失败，撤出美国市场

发布时间：2021-10-25    点击量： 次

　　Pepaxto于2021年2月获FDA批准联合地塞米松治疗：已接受过至少4种疗法、并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效的复发性或难治性多发性骨髓瘤MM成人患者。

　　2021年10月，Pepaxto（melphalan flufenamide，美法仑氟苯酰胺，也称为melflufen，美氟芬）撤出美国市场。原因是研究失败：在意向性治疗（ITT）患者群体中，总体生存的危险比（HR）为1.104。

　　根据独立审查委员会（IRC）的评估，该研究达到了无进展生存期（PFS）主要终点：Pepaxto组PFS中位数为6.8个月，而泊马度胺组为4.9个月，危险比（HR）为0.79。意向治疗（ITT）人群中关键次要终点结果为：总生存期（OS），有利于泊马度胺，HR为1.10；Pepaxto组总缓解率ORR数值较高，为33%，而泊马度胺组为27%。

　　在既往未接受自体干细胞移植（ASCT）的患者中，

　　Pepaxto组的PFS中位数为9.3个月，而泊马度胺组为4.6个月，HR为0.59。

　　Pepaxto组的OS中位数为21.6个月，而泊马度胺组为16.5个月，HR为0.78。

　　然而，先前接受过ASCT的患者中，泊马度胺组OS中位数为31.0个月，Pepaxto组为16.7个月，HR为1.61。泊马度胺在ASCT亚组中相对于Pepaxto的优势，使得ITT人群中的HR为1.1。

　　该研究中，与泊马度胺+地塞米松相比，Pepaxto+地塞米松治疗导致3/4级血液学不良事件显著增多。与泊马度胺相比，Pepaxto需要更多的剂量调整。

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