厄达替尼(博珂)的功效与作用，临床疗效分析
发布时间：2026-02-11 点击量： 次
厄达替尼（Erdafitinib），商品名Balversa，是一种靶向治疗药物，主要用于治疗转移性尿路上皮癌（mUC）患者，尤其是那些具有易感性FGFR基因改变的患者。作为一款FGFR抑制剂，厄达替尼通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）相关的信号通路来阻止癌细胞的生长和扩散。这使得厄达替尼成为治疗特定类型癌症（特别是尿路上皮癌）的一种有效选择。
1.药物简介及作用机制
厄达替尼是第一代的FGFR抑制剂，它通过抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4的受体活性，进而干预这些信号通路，阻止癌细胞的增殖和转移。FGFR信号通路对肿瘤细胞的生长和存活至关重要，特别是在尿路上皮癌（mUC）中，FGFR3基因的改变（如基因突变或重排）往往是疾病发展的驱动因素。
厄达替尼通过靶向FGFR3基因的改变，有效抑制这些癌细胞的生长。具体而言，厄达替尼的作用机制主要体现在以下几个方面：
阻断FGFR通路：FGFR3是尿路上皮癌等肿瘤的关键致病因子之一，厄达替尼通过抑制FGFR3受体的活性，减缓肿瘤的增殖。
降低癌细胞转移：通过抑制FGFR信号通路的活跃性，厄达替尼可以减少肿瘤的侵袭性，从而有效控制肿瘤转移。
增强其他治疗效果：作为靶向治疗药物，厄达替尼通常与其他疗法（如化疗、免疫疗法）联合使用，进一步提高治疗效果。
2.适应症
厄达替尼的适应症主要是局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC），这类患者通常在经过至少一次全身治疗后仍然出现疾病进展。具体适应症如下：
转移性尿路上皮癌（mUC）：厄达替尼用于治疗那些具有FGFR3基因突变或基因重排的转移性尿路上皮癌患者，尤其是那些在使用过至少一种全身治疗后病情仍然进展的患者。
FGFR3基因改变：治疗前需要确认患者肿瘤标本中存在FGFR基因改变，尤其是FGFR3基因的变化。FDA批准的BALVERSA伴随诊断可以帮助医生确定哪些患者最适合使用厄达替尼进行治疗。
3.临床疗效分析
厄达替尼在治疗转移性尿路上皮癌（mUC）方面显示了显著的疗效。其主要疗效体现在延长患者的无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）。在多项临床试验中，厄达替尼在携带FGFR基因改变的患者中表现出显著的抗肿瘤活性。
无进展生存期（PFS）：厄达替尼显著延长了患者的PFS，即在治疗期间，患者的病情保持稳定的时间。
总体生存期（OS）：在部分临床研究中，厄达替尼也表现出了延长总体生存期的潜力，尤其是那些对传统治疗方案反应不佳的患者。
临床研究显示，厄达替尼对带有FGFR3基因重排的尿路上皮癌患者有效。在一项关键的临床III期试验中，厄达替尼显著提高了患者的无进展生存期，较对照组的药物效果有明显提升。
患者对厄达替尼的耐受性较好，大多数副作用较轻。常见副作用包括高磷血症（血液中磷含量增高）和皮疹等，这些副作用在治疗过程中可通过药物调整来控制。
厄达替尼的疗效最显著的群体是那些已经进行了至少一次全身治疗但病情依然进展的FGFR3基因改变的尿路上皮癌患者。在这些患者中，厄达替尼显著改善了疾病控制率和生存期，并对肿瘤的多部位转移起到了有效的控制作用。
4.用法用量
起始剂量：对于大多数患者，厄达替尼的起始剂量为8mg每日一次。这一剂量经过FDA批准，用于大多数成人患者的初始治疗。
剂量调整：根据患者对药物的耐受性，尤其是高磷血症（血磷水平升高）的反应，在治疗的第14至21天，剂量可以增加至9mg每日一次。剂量的增加是基于患者的耐受性来决定的。
持续治疗：患者应持续服用药物，直到疾病进展或出现不可接受的毒性反应。治疗期间，患者应定期接受血液检查，特别是肝肾功能监测。
厄达替尼应整片吞服，不可压碎、咀嚼或分割药片。它可以在餐前或餐后服用，但要保持每天在相同时间服用。如果错过了一剂，患者应该在4小时以内尽快服用药物。如果超过4小时，则跳过这一剂量，在下一次按常规时间服用下一剂药物。
关键词标签：厄达替尼，Erdafitinib，博珂，FGFR抑制剂，尿路上皮癌，FGFR3，骨髓肿瘤，临床疗效。
参考资料：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/212018s000lbl.pdf
