根据《FDA加速批准erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌》显示，厄达替尼的批准是基于研究BLC2001 (NCT02365597)中87名患者的队列数据，这是一项多中心、开放性、单组试验。这些患者患有局部晚期或转移性尿路上皮癌，其在至少一次先前化疗或之后病情发展，并具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄达替尼的起始剂量为8 mg，每天一次，在第14天至第17天之间，血清磷酸盐水平低于目标值5.5 mg/dL的患者的剂量增加至每天9 mg。41%的患者的起始剂量增加到每天9毫克。给予厄达替尼直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是客观缓解率(ORR ),由盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。ORR为32.2% (95% CI:22.4，42.0)，完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%。中位缓解持续时间为5.4个月(95%可信区间:4.2，6.9)。应答者包括以前对抗PD-L1或PD-1治疗没有反应的患者。