海得康解答：

ADAMTS13重组蛋白酶（Adzynma）是一种人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶，适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少症（cTTP）患者进行预防性或按需酶替代疗法（ERT）。
先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 是一种极其罕见的慢性血液凝固障碍，与急性事件和使人衰弱的慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 表现有关，这些表现可能包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。Adzynma 是 ADAMTS13 蛋白的重组形式，它通过替代缺陷的 ADAMTS13 酶来治疗 cTTP。医生通常会通过ADAMTS13活性检测、临床症状以及既往发作史来判断是否适合使用该药物。
参考资料：
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma