海曲泊帕乙醇胺片治疗慢性原发免疫性血小板减少症获批临床
发布时间：2020-10-27 点击量： 次
原发性免疫性血小板减少症是一种原因不明的自身免疫性疾病，也是一种发病率和死亡率极低的疾病。由于外周血血小板计数低，导致由自身反应性抗体过早破坏血小板以及损害血小板生成所致。（PS：由于患者对自身抗原没有了免疫性，导致免疫细胞攻击自身血小板和巨核细胞，使血小板破坏增多和血小板生成相对不足和巨核细胞受损，从而导致血小板减少。最后形成了原发性免疫性血小板减少症）临床表现包括瘀斑，紫癜，淤青和皮肤、黏膜出血为主。也有部分患者会出现无力，有的严重的，有可能会出现颅内出血、内脏出血等等，原发性免疫性血小板减少症在各个年龄阶段均可发病，一般儿童多为急性型，成人多为慢性型。两种类型在发病年龄、病因、发病机制及预后有所不同。此次来自恒瑞医药一款新药专门针对增加血小板生成的TPO-R激动剂海曲泊帕乙醇胺片获得临床许可，为原发性免疫性血小板减少症患者带来了希望。下面由海得康海外医疗小编为你们介绍海曲泊帕乙醇胺片：
10月26日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示，来自恒瑞医药的一款1类新药获得多项临床试验默示许可，增加血小板生成的TPO-R激动剂海曲泊帕乙醇胺片。值得一提的是，这款1类新药均已于今年在中国申报新药上市申请，而且海曲泊帕乙醇胺片还以符合附条件批准被纳入优先审评。
海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药自主研发的一种口服吸收的小分子非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。根据公开信息，它可以与细胞膜上的TPO受体结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。
值得一提的是，恒瑞医药在今年已经提交5项海曲泊帕乙醇胺片的上市申请，并获得CDE受理。其中2项已于今年第三季度被CDE纳入优先审评，拟开发用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者的治疗，理由为“符合附条件批准的药品”。
此次海曲泊帕乙醇胺片共有3项临床试验申请获得默示许可，拟开发的适应症均为用于6岁及以上临床诊断为慢性原发免疫性血小板减少症儿童和青少年患者。此前，该产品已在中国药物临床试验登记与信息公示平台登记开展了十余项临床试验，其中针对原发免疫性血小板减少症、恶性肿瘤化疗所致血小板减少症等适应症的研究均已进入3期临床阶段。
综上所述，研究临床结果显示：海曲泊帕乙醇胺片可以与巨核细胞膜上的TPO受体结合，促进激活信号传导通路，打击人类骨髓造血祖细胞向巨核细胞的分化和增加，有效的使巨核细胞走向成熟，从而增加血小板的生成。海得康祝贺恒瑞医药这款1类新药获批临床，希望海曲泊帕乙醇胺片的临床研究和注册申报进展顺利，早日为患者带来创新疗法。
