ADAMTS13重组蛋白酶(商品名Adzynma)是一种重组人源ADAMTS13替代治疗药物,属于酶替代治疗类别。它的作用是补充或替代体内缺乏或功能异常的ADAMTS13酶,从而帮助调节血管内血栓形成过程。
在正常生理情况下,ADAMTS13负责切割超大分子量的血管性血友病因子(vWF),防止其过度聚集导致微血管血栓形成。当ADAMTS13严重缺乏或活性降低时,可能引发血栓性微血管病变相关疾病。
Adzynma通过提供外源性重组ADAMTS13蛋白,帮助恢复相关酶活性,从而改善血液微循环异常状态。它属于生物制剂类药物,需要在医疗机构严格监测下使用。
该药物目前用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT),并非普通常规用药。
参考资料:
https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/adzynma
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