急性髓细胞白血病（AML）的原因和症状？恩西地平Enasidenib对于AML的效果如何？
发布时间：2023-08-31 点击量： 次
AML是一种源自骨髓的血癌。这种疾病会迅速扩散到身体的其他部位。AML患者在大多数情况下会经历复发。IDH2突变通常在8%至19%的AML病例中发现。这种疾病的症状包括发烧、易出血、气短、体重减轻、食欲不振和虚弱。恩西地平作为一种异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)酶抑制剂，针对突变型IDH2变异体发挥作用，以降低2-羟基戊二酸水平，并增加成熟骨髓细胞的百分比。目前它已被批准用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。
研究结果表明，接受恩西地平治疗的患者达到了主要终点，即总体缓解率为40.3%，完全缓解率为19.3%。
FDA对恩西地平的批准是基于一项开放的单组、多中心、双队列临床试验的结果。这项研究招募了199名患有R/R AML和经Abbott real time IDH2检测证实的id H2突变的成年患者。以每天100毫克的起始剂量口服恩西地平，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
研究结果表明，接受恩西地平治疗的患者表现出完全缓解(CR)或完全缓解，部分血液学改善(CRh)率为23%。CR / CRh的平均持续时间为8.2个月。
该研究还显示，在基线时依赖红细胞(RBC)和血小板输注的157名患者中，有53名在基线后的任何56天内变得独立于红细胞和血小板输注。
该研究还表明，在基线时不依赖红细胞和血小板输注的42例患者中，有32例在基线后的56天内变得不依赖输血。
在具有R / R AML和IDH2突变的患者中评估恩西地平的安全性。在临床研究期间，在使用恩西地平的患者中发现的最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。
据小编了解，恩西地平原研药价格大概在二三十万人民币左右（受汇率影响价格有所波动，具体需咨询药房），另外由孟加拉齐斯卡制药生产的仿制药规格50mg*60片价格大概在四五千人民币左右（受汇率影响价格有所波动，具体需咨询药房）。更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
