【适应症】
依氟鸟氨酸是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，用于预防儿童和成人高风险神经母细胞瘤的复发。
【用法用量】
在开始使用依氟鸟氨酸治疗之前，进行基线听力图、全血细胞计数和肝功能检查。
依氟鸟氨酸口服每日两次，可在饭前或饭后服用，直至疾病进展或不可接受的毒性反应出现，或最多服用两年。
依氟鸟氨酸片剂可整片吞服、嚼碎或压碎后与软食或液体混合服用。
依氟鸟氨酸的推荐剂量基于体表面积：
体表面积＞1.5m²，推荐剂量为768mg（4片），口服，每日两次；
体表面积0.75m²至1.5m²，推荐剂量为576mg（3片），口服，每日两次；
体表面积0.5m²至＜0.75m²，推荐剂量为384mg（2片），口服，每日两次；
体表面积0.25m²至＜0.5m²，推荐剂量为192mg（1片），口服，每日两次。
【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥5%）包括听力损失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。
最常见的3级或4级实验室异常（发生率≥2%）为丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、中性粒细胞计数下降和血红蛋白下降。
【药理作用】
Eflornithine是一种不可逆的鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂。ODC是多胺生物合成途径中的首个限速酶，同时也是MYCN的转录靶点。多胺参与哺乳动物细胞的分化与增殖过程，在肿瘤转化中具有重要作用。
Eflornithine通过抑制多胺合成，降低MYCN扩增型神经母细胞瘤中致癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达，进而恢复LIN28/let-7代谢通路的平衡，该通路在癌症干细胞调控和糖酵解代谢中发挥关键作用。
在体外实验中，Eflornithine可诱导MYCN扩增型和非扩增型神经母细胞瘤细胞衰老，并抑制神经球形成，表明其具有细胞抑制作用。在动物模型中，对注射有限稀释MYCN扩增型神经母细胞瘤细胞的小鼠使用Eflornithine治疗，可预防或延迟肿瘤形成。
【贮藏】
储存于20°C至25°C（室温条件下）；允许在15°C至30°C范围内短暂波动。