Danyelza和omburtamab将被用于治疗中国的神经母细胞瘤儿童，何时上市，效果如何？

发布时间：2021-04-23    点击量： 次

　　神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

　　2021年04月，omburtamab有潜力成为美国FDA批准的第一个针对中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者的靶向疗法。

　　Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg/10ml于2020年11月获得美国FDA加速批准，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤患者，具体为：年龄≥1岁、对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定、骨骼或骨髓中存在复发或难治性高危神经母细胞瘤的儿科和成人患者。

　　Danyelza和omburtamab将被用于治疗中国的复发/难治性高危神经母细胞瘤患者和有中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者。

　　2020年10月公布的关键101多中心研究结果显示：在入组并接受治疗的17例患者中，中位随访26周，12个月总体生存（OS）率为78%。而历史对照组中，一年OS率大约为30%。

　　来自2项关键II期研究（201和12-230）的数据显示：在原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童亚组中，Danyelza与GM-CSF联合治疗的客观缓解率（ORR）为78%、有50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。在另一个对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童亚组中，Danyelza与GM-CSF联合治疗的ORR为37%，该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。

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