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靶向药吉瑞替尼的疗效如何?

发布时间:2023-05-25    点击量:

急性髓细胞白血病是一种影响血液和骨髓的癌症,进展迅速。这种情况导致正常血细胞数量减少,需要持续输血。大约25%到30%的AML患者FLT3基因有突变。这些突变与该疾病的一种特别侵袭性的形式和更高的复发风险有关。靶向药吉瑞替尼针对这种基因,这是第一种被批准可以单独用于治疗FLT3突变AML患者的药物,这些患者复发或对初始治疗无反应。该药物的疗效怎么样呢?

在一项临床试验中研究了吉瑞替尼的疗效,该临床试验对138名患有复发或难治性AML的患者进行了FLT3突变确认。吉瑞替尼以每日120 mg的起始剂量口服给药,直至出现不可接受的毒性或缺乏临床益处。允许减少剂量以控制不良事件,允许增加剂量以增加临床获益。在ADMIRAL试验中,疗效是根据完全缓解率(CR)/部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)、CR/CRh持续时间(DOR)以及从输血依赖转为输血独立的比率来确定的。在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的106例患者中,33例(31.1%)在基线后的任何56天期间变得不依赖红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的32例患者中,17例(53.1%)在基线后的56天内保持不依赖输血。
结果显示,21%的患者通过治疗达到完全缓解(无疾病迹象,血细胞计数完全恢复)或完全缓解,部分血液学恢复(无疾病迹象,血细胞计数部分恢复)。在吉瑞替尼治疗开始时需要输注红细胞或血小板的106名患者中,31%的患者至少56天没有输血。临床试验中患者报告的常见副作用是肌肉和关节痛(肌痛/关节痛)、疲劳和肝酶升高(肝转氨酶)。建议医务人员监测患者的后部可逆性脑病综合征(一种以头痛、意识模糊、癫痫发作和视力丧失为特征的综合征)、QT间期延长(一种可能导致快速、混乱心跳的心律状况)和胰腺炎(胰腺炎症)。在服用吉瑞替尼的患者中发现了罕见的分化综合征病例(其症状可能包括发热、咳嗽、呼吸困难、肺部或心脏周围积液、体重快速增加、肿胀以及肾或肝功能异常)。但总的来说,研究人员认为吉瑞替尼的好处大于风险。
据悉,吉瑞替尼有多种版本,版本不同价格也有所差异。海外出售的港版原研药规格40mg*42片价格在90000人民币左右。此外,海外还售有它的仿制药,规格40mg*90片价格则在4950人民币左右。患者请自行选择版本。更多资讯可以咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。
 

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