靶向药吉瑞替尼的作用与功效
发布时间：2023-05-25 点击量： 次
靶向药吉瑞替尼是一种阻止癌细胞生长以治疗急性髓细胞性白血病的药物。这种类型的癌症始于你的造血细胞，可以迅速扩散到你身体的其他部位。吉瑞替尼通过阻断称为酪氨酸激酶的酶的作用，特别是称为FLT3的酪氨酸激酶，它通常控制白细胞的生长和分裂。在FLT3突变的患者中，FLT3过于活跃，刺激了太多白细胞的生长。通过阻断FLT3，该药物有望阻止白细胞生长，从而减缓癌症的发展。目前吉瑞替尼已在中国上市，以商品名适加坦出售，它属于一种处方药。
首次中期分析：吉瑞替尼的疗效是根据ADMIRAL试验(n=138)的第一次中期分析中的完全缓解率(CR)/部分血液学恢复率(CRh)、CR/CRh持续时间(DOR)以及从输血依赖转为输血不依赖的比率确定的。中位随访时间为4.6个月(95% CI: 2.8，15.8)。在第一次中期DOR分析时，14名患者仍处于缓解期。功效结果如所示表5。对于获得CR/CRh的患者，首次缓解的中位时间为3.6个月(范围为0.9至9.6个月)。FLT3-ITD或FLT3-ITD/TKD患者的CR/CRh率为29/126，而仅FLT3-TKD患者的CR/CRh率为0/12。在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的106例患者中，33例(31.1%)在基线后的任何56天期间变得不依赖红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的32例患者中，17例(53.1%)在基线后的56天内保持不依赖输血。
最终分析：ADMIRAL试验的最终分析包括371名成年患者，他们以2:1随机接受吉瑞替尼120 mg每日一次(n=247)连续28天周期或预先指定的化疗方案(n=124)。随机化根据对一线AML治疗和预先指定的化疗的反应进行分层。预先指定的化疗方案包括高强度组合(MEC和FLAG-IDA)和低强度方案(LDAC和AZA)。最终分析包括对OS的评估，从随机分组之日到任何原因导致的死亡。在分析时，平均随访时间为17.8个月(范围为14.9至19.1个月)。与化疗组相比，随机分配到吉瑞替尼组的患者的生存期显著延长(HR 0.64；95%置信区间:0.49–0.83；单侧p值:0.0004)。探索性亚组分析表明，高强度化疗组患者的生存风险比为0.66(95% CI:0.47–0.93)，低强度化疗组患者的生存风险比为0.56(95% CI:0.38–0.84)。对于接受吉瑞替尼和化疗的患者，高强度化疗组的CR率分别为15.4%(95% CI:10%–22.3%)和16%(95% CI:8.6%–26.3%)，低强度化疗组的CR率分别为12.2%(95% CI:6.5%–20.4%)和2%(95% CI:0.1%–10.9%)。在最后的分析中，吉瑞替尼组的CR/CRh率为22.6% (55/243)，DOR为7.4个月(范围，%3C0.1+至23.1+)。对于获得CR/CRh的患者，首次缓解的中位时间为2个月(范围为0.9至9.6个月)。仅FLT3-ITD患者的CR/CRh率为49/215，FLT3-ITD/TKD患者的CR/CRh率为3/7，仅FLT3-TKD患者的CR/CRh率为3/21。在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的197名患者中，68名(34.5%)在基线后的任何56天期间变得不依赖红细胞和血小板输注。在基线时红细胞和血小板输注均不依赖的49例患者中，29例(59.2%)在基线后的56天内保持输血不依赖。
总的来说，吉瑞替尼疗效较好。另外该药物可能会产生一些副作用，常见的包括肌肉和关节痛(肌痛/关节痛)、疲劳和肝酶升高(肝转氨酶)。但研究人员认为其疗效大于风险，因此被批准使用。FDA授予该申请快速通道和优先审查称号。吉瑞替尼还获得了孤儿药物称号，该称号为协助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励措施。经查询，港版吉瑞替尼原研药规格40mg*42片价格在90000人民币左右。此外，海外还售有它的仿制药，规格40mg*90片价格则在4950人民币左右（受汇率影响价格有轻微波动）。更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。
