（GSK）抗体药物用于治疗多发性骨髓瘤（MM）副作用遭质疑丨该药物不可能批准本季度上市
发布时间：2020-07-15 点击量： 次
骨髓瘤多发生在老年人身上，患上骨髓瘤就会让人全身乏力，站久了腿疼，所以只能躺着，而且躺着骨头特殊挠心的疼，临床表明：造成骨髓瘤的病因至今尚未完全明确，流行病学调查和动物实验提示，电离辐射，慢性抗原刺激，遗传因素，病毒感染，基因突变可能与多发性骨髓瘤的发病有关，而且接受射线剂量愈高，发病率也愈高，提示电离辐射可诱发本病，其潜伏期较长，有时长达15年以上。因此遗传因素 、电离辐射 、慢性抗原刺激等 ，均可能与本病的发生有关。目前认为多发性骨髓瘤的瘤细胞虽然主要表达B细胞——浆细胞特点，但其起源却是较前B细胞更早的造血前体细胞的恶变。
近日，葛兰素史克（GSK）抗体药物偶联物（ADC）belantamab mafodotin原计划于今年Q3完成审批，用于治疗多发性骨髓瘤（MM），然而近日，美国FDA工作人员对该实验性药物造成与眼睛有关的副作用提出了质疑，这意味着该机构可能不会在本季度批准该药物上市。上周五（7月10日），FDA癌症药物咨询委员会发布的一份简报文件证实了这一担忧。
近日，葛兰素史克（GSK）抗体药物偶联物（ADC）belantamab mafodotin原计划于今年Q3完成审批，用于治疗多发性骨髓瘤（MM），然而近日，美国FDA工作人员对该实验性药物造成与眼睛有关的副作用提出了质疑，这意味着该机构可能不会在本季度批准该药物上市。上周五（7月10日），FDA癌症药物咨询委员会发布的一份简报文件证实了这一担忧。
这份最新文件显示，在支持审批的关键性临床研究DREAMM-2中，71%按建议剂量接受belantamab mafodotin治疗的患者在眼部检查中发现了被称为角膜病变的脂肪沉积物，其中44%被认为程度严重，导致多数患者视力较差。（b. 角膜病变（微囊样上皮变化[MEC]，在眼科检查中观察到角膜上皮变化伴或不伴有症状））
GSK认为，这种副作用在其他MM药物中也有报道，且在剂量中断的情况下是可逆的，并指出没有病人报告永久性完全失明。但有些患者在接受治疗后不得不放弃某些日常生活能力，如开车和看书。面对安全性问题，GSK进一步突出了belantamab mafodotin的疗效。研究表明，31%的患者在低剂量组可以达到完全或部分缓解；PFS中位数为2.9个月；6个月总生存率为72%（95%CI：62%，80%），这意味着该药物使此前接受过三种或三种以上治疗方案的MM患者的病情缓解和生存取得进展。
FDA咨询委员担心的是，许多角膜病变患者并没有出现症状，如果未被诊断，他们的视力可能会下降，或者在剂量中断前会出现视力下降。研究人员指出，该药物导致角膜病变发生的频率、严重程度、永久性影响的不完整数据以及缺乏明确的治疗中断指南，都会使专家对上市审批提出质疑。
FDA再次指出，DREAMM-2试验中患者的中位年龄（2.5mg/kg队列中为65岁）比美国69岁的诊断年龄中位数要年轻。此外，接受过多种治疗的复发性/难治性MM患者可能比诊断时的中位年龄更大。同时最新文件对生存率的评估也提出异议，因为试验中没有使用安慰剂组的对照数据。
据悉，由外部肿瘤学专家组成的咨询小组将于14日讨论GSK是否已经收集了足够的角膜病变数据，以便对该药物的安全性做出正确判断。而咨询委员会计划在该讨论和对角膜病变风险进行更充分评估之后，再对该药物的批准建议进行表决。因此，belantamab mafodotin能否顺利获批仍需进一步等待。
海得康海外医疗医学顾问提示广大患者如何后期护理：1、患者可以适当活动，但切记不能剧烈活动，而且换有严重骨质破坏的病人必须卧床休息，防止引起病理性骨析。再者为防止骨析，还有就是病人应该睡硬板床，忌用弹性床。这样有利于患者。2、患者卧床休息的时候一定要有陪护人员，首先是保持病人睡姿是否舒服，其次就是防止病人疼痛剧烈受不了从而摔下来受伤。3、病人清洁最重要，因为长期躺着，所以病人后背跟屁股必须做好清洁，不然就容易长褥疮，所以家属应当勤擦身子，值得注意的是给病人翻身的时候一定要轻轻的，防止力气太大导致病人免造成骨折，最后一点就是保持床铺干燥平整。
海得康海外医疗医学顾问提示广大患者如何后期护理：1、患者可以适当活动，但切记不能剧烈活动，而且换有严重骨质破坏的病人必须卧床休息，防止引起病理性骨析。再者为防止骨析，还有就是病人应该睡硬板床，忌用弹性床。这样有利于患者。2、患者卧床休息的时候一定要有陪护人员，首先是保持病人睡姿是否舒服，其次就是防止病人疼痛剧烈受不了从而摔下来受伤。3、病人清洁最重要，因为长期躺着，所以病人后背跟屁股必须做好清洁，不然就容易长褥疮，所以家属应当勤擦身子，值得注意的是给病人翻身的时候一定要轻轻的，防止力气太大导致病人免造成骨折，最后一点就是保持床铺干燥平整。
