全球首个抑制剂新药Xpovio（selinexor）的新适应症获美国FDA接受上市申请
发布时间：2020-07-29 点击量： 次
多发性骨髓瘤是比较常见的恶性肿瘤，也是目前一种无法治愈的恶性肿瘤。尤其是老年患者，患多发性骨髓瘤的人数日进增高，而且发现时就已经是晚期了，虽然治疗多发性骨髓瘤可以利用自身骨髓干细胞移植，能够延长生存期，但是它并不能进行根治，复发率还高，预后还很差，但是近几年来，医学发达，研制治疗多发性骨髓瘤的新型靶向药物越来越多，使难治复发性多发性骨髓瘤患者缓解率都增高了、无病生存期有明显的改善。以新药为基础的多药联合治疗难治复发性多发性骨髓瘤患者获得较好的治疗效果，这将是一个新的发展趋势。下面小编就给你介绍一款新药Xpovio（selinexor）用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤：
继一周前德琪医药宣布完成9700万美元 后，今日，该公司再次发布喜讯，其合作新药Xpovio（selinexor）的新适应症上市申请已获得美国FDA接受，用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者。该申请预计于将2021年一季度末完成审批。这是Karyopharm Therapeutics旗下一款选择性核输出抑制剂，德琪医药拥有Xpovio在亚太区域的开发及商业化权益（德琪医药代号ATG-010），目前该产品正在中国进行注册临床研究。
根据新闻稿，在一项名为BOSTON研究的3期试验中，selinexor联合疗法达到主要研究终点。针对既往接受过1-3线抗多发性骨髓瘤治疗方案的复发难治性多发性骨髓瘤患者，selinexor联合硼替佐米和低剂量地塞米松联合治疗的中位PFS达到13.93个月（vs 9.46个月），相比对照组显著延长了4.47个月，疾病进展或死亡的风险降低了30%。值得注意的是，该研究中联合疗法相较对照组的药物使用量明显减少，其中硼替佐米的用量降低40%，地塞米松的用量降低25%。
根据德琪医药新闻稿， Xpovio是全球首个口服选择性核输出蛋白抑制剂（SINE） ，可通过结合并抑制核输出蛋白XPO1发挥作用，促使肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累，从而重新启动和放大其作为肿瘤抑制剂的功能，导致癌细胞的细胞凋亡，同时很大程度上让正常细胞免受损伤。临床前研究表明，这类抑制剂能有效治疗携带KRAS突变的多种肿瘤。
在美国，Xpovio于2019年7月获批上市，用于与低剂量地塞米松联合治疗难治复发性多发性骨髓瘤适应症（RRMM）。今年6月，FDA 该产品单药治疗难治复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。
2018年5月，德琪医药通过与Karyopharm达成战略合作，获得了Xpovio所有肿瘤适应症在中国大陆和澳门地区的开发、生产与商业化的权益。今年5月，两家公司的合作进一步 。德琪医药还将获得在澳大利亚、新西兰、韩国、中国香港地区和中国台湾地区、东盟国家开发、生产及商业化Xpovio的权益。该产品在德琪医药的研发代号为ATG-010。
目前，进行治疗难治复发性多发性骨髓瘤的医疗手段越来越多，技术也越来越先进。医药公司研制新型靶向治疗药物越来越好。所以治疗多发性骨髓瘤已经不再受难事了。而且研究团队已经启动了治疗外周T细胞淋巴瘤和NK/T细胞淋巴瘤的临床研究。为后面治疗其他多种实体肿瘤（包括KRAS突变的实体肿瘤）和血液肿瘤的临床后期奠定了新的基础。希望Xpovio（ATG-010）在中国的临床开发早日取得好成绩，从而造福更多多发性骨髓瘤患者，早日惠及更多癌症患者。
