Retevmo获美国FDA加速审批治疗肺癌&甲状腺癌发挥奇效
发布时间：2020-09-07 点击量： 次
非小细胞肺癌是最常见的原发性肺癌——即起源于肺部的癌症。非小细胞肺癌约占所有肺癌的85%。组织学上，非小细胞肺癌分为腺癌、鳞状细胞癌(见下图)和大细胞癌。非小细胞肺癌患者需要一个完整的分期检查来评估疾病的程度，因为分期在决定治疗选择中起着重要作用。非小细胞肺癌通常分为三类:腺癌、鳞状细胞癌和大细胞癌。非小细胞肺癌的扩散速度比小细胞肺癌慢得多，因此更容易确定癌症的进展程度(阶段)，并据此正确调整治疗方案。甲状腺髓样癌很少见。它约占所有甲状腺癌的5%。甲状腺髓样癌以散发或遗传(25%的病例)形式出现，作为多发性内分泌肿瘤2型(男性2型)综合征的一部分或作为家族性甲状腺髓样癌专有综合征(FMTC)。这是更具侵略性的甲状腺癌。受影响的个体最初发展为原发性C细胞增生(CCH)，发展为早期侵袭性髓样微小癌，最终发展为严重侵袭性肉眼可见的甲状腺髓样癌。随着医学技术的发展，肺癌&甲状腺癌的治疗在近几年中取得了重要进展，下面就由海得康海外医疗小编为你介绍不限癌种精准肿瘤学药物Retevmo治疗肺癌&甲状腺癌：
2020年09月05日讯，礼来（Eli Lilly）近日宣布，精准肿瘤学药物Retevmo（selpercatinib，40mg和80mg胶囊）注册I/II期临床研究LIBRETTO-001的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），结果分为2篇文章发表，重点关注RET基因（转染期间重排基因）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者队列和RET基因改变的甲状腺癌患者队列的疗效和安全性结果，显示Retevmo治疗在这2个患者群体中产生了持久的客观缓解。（详见：（1）Efficacy of Selpercatinib in RET Fusion–Positive Non–Small-Cell Lung Cancer；（2）Efficacy of Selpercatinib in RET-Altered Thyroid Cancers。
基于LIBRETTO-001研究的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据，Retevmo通过FDA的加速审批程序获得批准。这些适应症的持续批准将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。礼来肿瘤学总裁Anne White表示：“在今年早些时候将首个FDA批准的RET抑制剂应用到患者身上之后，我们很高兴在RET驱动的癌症患者的最大规模临床试验中获得详细的安全性和疗效研究结果。观察到的有意义的结果加强了这种精准肿瘤学药物在治疗RET驱动的非小细胞肺癌和甲状腺癌方面的价值，并强调了礼来致力于帮助癌症患者过上更健康的生活。”
——RET融合阳性NSCLC患者数据：NEJM上发表的文章，涉及连续入组的前105例先前接受过含铂化疗治疗（经治）、39例先前没有接受过治疗（初治）RET融合阳性NSCLC成人患者。所有分析都是在意向性治疗的基础上进行的。
结果显示：105例经治患者中，ORR为64%、中位DOR为17.5个月。39例初治患者中，ORR为85%、中位DOR尚未达到（NR）。在11例存在基线脑转移的经治患者中，颅内缓解率（CNS-ORR）为91%（n=10/11），全部10例缓解患者的颅内缓解持续时间（CNS-DOR）≥6个月。
——RET改变的甲状腺癌患者数据：NEJM上发表的文章，涉及在3个RET改变的甲状腺癌疗效分析队列中接受治疗的162例患者，包括：连续入组的前55例接受过卡博替尼（cabozantinib）和/或凡德他尼（vandetanib）治疗的RET突变MTC患者、88例先前没有接受过卡博替尼和/或凡德他尼治疗的RET突变MTC患者、19例先前接受过系统治疗的RET融合甲状腺癌患者。所有分析都是在意向性治疗的基础上进行的。
结果显示：（1）在88例没有接受过卡博替尼和/或凡德他尼的RET突变MTC患者中，ORR为73%、DOR为22个月；（2）在55例接受过卡博替尼和/或凡德他尼的RET突变MTC患者中，ORR为69%、DOR尚未达到（19.1，NR）；（3）在19例接受过系统治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为79%、DOR为18.4个月。
在美国，FDA之前已授予selpercatinib治疗三类患者的突破性药物资格（BTD），具体为：（1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗（全身治疗）的转移性RET融合阳性NSCLC患者；（2）既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型MTC患者；（3）既往接受其他方案后病情进展且没有可接受的替代治疗方案、需要系统治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。
综上所述，RET融合阳性NSCLC患者使用精准肿瘤学药物Retevmo以后，客观缓解率显著提升了，缓解持续时间也延长了，甲状腺癌患者只后也是一样的反应。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。
