托珠单抗用于延缓系统性硬化症相关间质性肺病患者肺功能下降的速度

发布时间：2021-03-09    点击量： 次

　　近日，美国FDA已批准IL-6受体抑制剂Actemra/RoActemra（中文商品名：雅美罗®，通用名：tocilizumab，托珠单抗）皮下注射液，用于延缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者肺功能下降的速度。

　　系统性硬化症（SSc），也称为硬皮病，是一种破坏性的自身免疫性疾病，随着时间的推移，病情恶化，无法治愈。当免疫系统失灵导致皮肤和肺部组织增厚和硬化时，就会发生这种疾病。间质性肺病（ILD）可能发生在大约80%的SSc患者中，引起肺部炎症和瘢痕，并可能危及生命。

　　此次批准，基于focuSSced试验的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，入组了212例系统性硬化症（SSc）成人患者。支持性信息也来自faSScinate试验，这是一项针对SSc患者的随机、双盲、安慰剂对照II/III期试验。focuSSced试验未达到改良Rodnan皮肤评分（mRSS）从基线检查到第48周变化的主要终点。mRSS是SSc皮肤纤维化（皮肤瘢痕或硬化）的一种标准结局测量方法。faSScinate试验在mRSS主要终点上也没有统计学意义。

　　然而，在focuSSced试验的总体人群中，与安慰剂治疗组相比，Actemra/RoActemra治疗组观察到用力肺活量（FVC）和预计用力肺活量百分比（ppFVC）从基线检查到第48周的下降幅度较小。FVC是评估肺功能的一种常用指标，该指标是指将测定肺活量的气体用最快速呼出的能力。ppFVC则将观察到的FVC与相同年龄、性别、种族和身高的健康人的预期FVC进行比较。FVC结果在faSScinate试验中相似。

　　在212名随机进入focuSSced研究的患者中，Actemra/RoActemra组68名患者（65%）、安慰剂组68名患者（64%）在基线检查时存在SSc-ILD，这一点通过盲法胸部放射科医生对高分辨率计算机断层扫描（HRCT）的目测结果证实。该研究开展了事后探索性分析，以评估有和无SSc-ILD的患者亚组中的结果。总体人群的ppFVC和FVC结果主要由SSc-ILD亚组的结果驱动。在该亚组中，Actemra/RoActemra组患者的平均ppFVC下降幅度小于安慰剂组（0.07% vs -6.4%，平均差异：6.47%）、FVC下降幅度小于安慰剂组（平均变化：-14毫升 vs -255毫升，平均差异：241毫升）。与安慰剂组相比，Actemra/RoActemra组患者改良Rodnan皮肤评分（mRSS）从基线检查到第48周的平均变化较大（-5.88 vs -3.77，平均差异：-2.11）。

　　在focuSSced研究中，Actemra/RoActemra治疗48周的安全性在SSc-ILD患者和SSc患者中总体安全性相当。在focuSSced研究和faSScinate研究中，Actemra/RoActemra的安全性与该药已知的安全性一致。Actemra/RoActemra治疗的患者中，最常见的不良事件是感染。

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