白血病丨新药Vyxeos治疗年龄≥1岁急性髓性白血病儿童患者，效果如何？有哪些不良反应和注意事项？

发布时间：2021-04-01    点击量： 次

　　近日，美国FDA已批准Vyxeos（daunorubicin and cytarabine，柔红霉素+阿糖胞苷）标签修订，纳入一个新的适应症：用于治疗年龄≥1岁、新诊断的、治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）儿科患者。

　　Vyxeos在儿童和年轻成人中的安全性和药代动力学在2项纳入AML或复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的临床研究中得到证实。38名年龄在1-21岁的AML首次复发的儿童患者被纳入COG进行的1/2期AAML1421研究，27名年龄在1-19岁的复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者被纳入CCH进行的1期CPX-MA-1201研究。2项研究均未发现基于年龄的安全性差异。研究CPX351-301在成人患者中的有效性证据支持Vyxeos用于该适应症。

　　CPX351-301是一项关键3期研究，在309例既往未接受治疗的（初治）高危AML年老患者（60-75岁）中开展，将Vyxeos与标准的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）化疗方案进行了对比。数据显示，与对照组（7+3）相比，Vyxeos治疗组总生存期（OS）实现了统计学意义的显著改善（中位OS：9.6个月 vs 5.9个月，双边p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全缓解率显著提高（37% vs 26%，p=0.036）、造血干细胞移植（HSCT）率提高（34% vs 25%）。

　　Vyxeos有一个黑框警告，提示该药不能用其他含有柔红霉素和/或阿糖胞苷的产品替代。

　　在3期研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%）是出血事件、发热、皮疹、肿胀、恶心、口腔或喉咙疼痛、腹泻、便秘、肌肉疼痛、疲劳、胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲减退、心跳不调、肺炎、血液感染、寒战，睡眠障碍和呕吐。

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