Ultomiris治疗阵发性夜间血红蛋白尿儿童和青少年患者，安全性如何？

发布时间：2021-06-10    点击量： 次

　　2021年6月，美国FDA已批准扩大Ultomiris（ravulizumab-cwvz）的使用，纳入阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（一个月及以上）和青少年患者。

　　此次批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。

​

　　Ultomiris于2018年底首次获批上市，已批准的适应症包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，微信：HDK4000019769。