囊性纤维化用药Trikafta扩大适用范围，安全性怎么样？

发布时间：2021-06-10    点击量： 次

　　2021年6月，美国FDA已批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁囊性纤维化（CF）患者。与该批准相关的Trikafta片剂的额外剂量强度（elexacaftor 50mg/tezacaftor 25mg/ivacaftor 37.5mg和ivacaftor 75mg）现在可用于患者。

　　在美国，Trikafta之前被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。

　　Trikafta扩大适应症批准，基于一项为期24周的3期开放标签多中心研究的数据支持。

　　结果显示，Trikafta在这一患者群体中总体耐受性良好，安全性数据与先前对12岁及以上患者的研究结果一致。

　　该研究的全部数据最近发表于国际医学期刊《美国呼吸和重症监护医学杂志》。

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