valrox（BMN270）治疗A型血友病，5年内出血率降低！

发布时间：2021-07-20    点击量： 次

　　A型血友病也被称为因子VIII（FIII）缺乏或经典血友病，是一种由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X连锁遗传病，患者会反复发生持续或自发性出血，特别是在关节、肌肉或内脏器官中，长期可导致残疾。

　　2021年7月，欧洲药品管理局（EMA）已受理valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）的营销授权申请（MAA）。valrox是一款一次性的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病成人患者。

　　该疗法通过向患者体内递送凝血因子VIII功能基因，恢复VIII的产生，从而消除或减少静脉VIII输注需求。

　　2021年5月19日，BioMarin公布了valrox单次输注治疗重度A型血友病成人患者开放标签1/2期研究的最新结果。此次公布的长达5年的临床数据。

　　对6e13 vg/kg队列和4e13 vg/kg队列分别进行的5年和4年治疗后随访显示，valrox具有持续的治疗益处。2个队列中的所有患者均保持不使用预防性因子VIII治疗。6e13 vg/kg队列平均累积年化出血率（ABR）仍低于1，并大大低于治疗前的基线水平；与输注前相比，6e13 vg/kg队列第5年的平均ABR为0.7，5年内ABR降低95%，因子VIII使用减少96%。4e13 vg/kg队列第4年的平均ABR为1.7，与输注前相比，4年内ABR降低92%，因子VIII使用减少95%。因子VIII活性水平下降与最近几年的观察结果相当，并继续保持在可提供止血效果的范围内。

　　valrox的安全性与先前报道的数据一致，没有出现迟发性治疗相关不良事件。

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