OjeMDA（tovorafenib）是什么样的药物
发布时间：2024-05-29 点击量： 次
OjeMDA，其主要成分为tovorafenib，是一款针对儿童低级别神经胶质瘤（pLGG）的II型泛RAF激酶抑制剂。这种药物特别适用于6个月以上、存在复发或难治性pLGG的儿童患者，尤其是那些携带BRAF融合、重排或BRAF V600突变的患者。
pLGG是儿童中极为常见的脑肿瘤，其占比高达中枢神经系统肿瘤的30-50%。此疾病可能会导致视力受损、运动功能失调等一系列与疾病相关的并发症。值得注意的是，有多达75%的pLGG患儿体内存在BRAF变异，其中大约80%为BRAF融合或重排，而剩余的20%则表现为V600突变。
美国FDA基于FIREFLY-1试验的数据，对OjeMDA进行了加速批准。这项研究涉及137名患者，其中第1组的76名患者显示出51%的最佳总体缓解率，包括28%的部分缓解和11%的轻微缓解。
在用药方面，OjeMDA提供片剂和口服混悬剂两种形式，均建议每周服用一次，并可以与食物一同服用或单独服用。然而，像其他药物一样，OjeMDA也有可能引发一些常见的不良反应，如皮疹、发色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛等。
