OjeMDA（tovorafenib）在临床上的疗效如何
发布时间：2024-05-29 点击量： 次
美国食品药品监督管理局（FDA）近日已加速批准了一种创新药物OjeMDA（tovorafenib），为6个月及以上患有复发或难治性儿童低级别神经胶质瘤（LGG）的患者提供了新的治疗选择。这些患者体内通常存在BRAF融合、重排或BRAF V600突变。儿童低级别胶质瘤的治疗一直是个挑战，因为治疗的目标不仅是要稳定或缩小肿瘤，还要尽量减少对患者生活的干扰。
研究参与者每周口服一次OjeMDA，直到病情出现恶化或药物毒性达到不可接受的程度。根据特定的评估标准，该研究的主要终点是总反应率（ORR）。令人振奋的是，结果显示ORR达到了51%，其中37%的患者实现了部分缓解，14%的患者达到了轻微缓解。对于那些有反应的患者，反应的中位持续时间竟然长达13.8个月。更值得一提的是，85%的患者反应持续了至少6个月，23%的患者反应持续了至少12个月。
在不同亚组的患者中，OjeMDA也表现出了稳定的疗效。在BRAF融合或重排的患者中，ORR为52%；在BRAF V600E突变的患者中，ORR为50%。此外，无论患者之前是否接受过MAPK靶向治疗，OjeMDA都展现出了相似的疗效。
