Mavorixafor (Xolremdi)治疗威廉姆斯综合症(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常)
发布时间：2024-06-03 点击量： 次
FDA已批准Xolremdi（mavorixafor）胶囊用于治疗12岁及以上患有WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常）综合征的患者。
WHIM是一种极其罕见的免疫缺陷病，由CXCR4/CXCL12通路过度信号引起的骨髓白细胞动员减少引起。患有WHIM综合征的人血液中的中性粒细胞和淋巴细胞水平非常低。大约有1000人有突发奇想。
FDA的批准是基于3期4WHIM期研究的结果，该研究为期52周，招募了31名12岁及以上被诊断为WHIM综合征的人。通过中性粒细胞绝对计数的改善、淋巴细胞绝对计数的改善和感染的减少来确定疗效。
在试验中，与安慰剂相比，Xolremdi在中性粒细胞绝对计数和淋巴细胞绝对计数方面都有所改善。这两种计数都用于检查感染和炎症。与安慰剂治疗患者相比，Xolremdi治疗还使年感染率降低了60%。
该试验还发现，在52周的时间里，Xolremdi治疗组和安慰剂治疗组之间的疣总变化分数没有差异。
试验中最常见的不良反应有:血小板减少、糠疹、皮疹、鼻炎、鼻出血、呕吐和头晕。没有严重的治疗相关不良事件，也没有因为不良事件而停药。
