FDA正式授权Xolremdi，用于治疗罕见免疫缺陷病WHIM综合征
发布时间：2024-06-03 点击量： 次
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Xolremdi（mavorixafor）胶囊，用于治疗12岁及以上的WHIM综合征患者。这一批准具有里程碑意义，因为Xolremdi是首个获得FDA批准的治疗这种罕见疾病的药物。
WHIM综合征，一种罕见的遗传疾病，会严重影响患者的免疫系统，导致成熟的中性粒细胞和淋巴细胞数量锐减。这种疾病的发病率极低，大约500万活产儿中仅有1/500的概率，但它却能给患者带来反复、甚至威胁生命的感染风险。
然而，Xolremdi也有可能带来一些常见的不良反应，如血小板减少、皮疹、鼻炎、鼻出血、呕吐和头晕等。此外，对于育龄妇女，由于药物可能对胎儿造成伤害，因此采取有效的避孕措施至关重要。同时，Xolremdi还可能与某些药物、补充剂以及葡萄柚产生相互作用，需要患者在使用时特别注意。
值得一提的是，Xolremdi在研发过程中获得了多项特殊指定，包括优先审查、快速通道、罕见儿科疾病以及孤儿药物指定。这些指定凸显了治疗WHIM综合征的迫切需求和该药物的显著影响。
