Mavorixafor：罕见免疫缺陷疾病治疗新纪元的首选药物
发布时间：2024-06-03 点击量： 次
美国食品和药物管理局（FDA）近日正式批准了一款名为Xolremdi（mavorixafor）的胶囊药品，这款药品主要为12岁及以上患有WHIM综合征的患者所设计。WHIM综合征，全称为疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征，是一种罕见的原发性免疫缺陷疾病，其特点为患者体内的中性粒细胞和淋巴细胞数量明显低于正常水平，导致患者容易受到各种严重甚至频繁的感染。
Xolremdi是一种新型的选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，它标志着首种专门针对WHIM综合征的治疗方法的诞生。CXCR4通路的功能障碍是WHIM综合征的核心问题，而Xolremdi正是针对这一问题进行研发的。
具体来说，与服用安慰剂的患者相比，接受Xolremdi治疗的患者在中性粒细胞绝对计数超过500个细胞/微升的时间上有所增加，淋巴细胞绝对计数超过1000个细胞/微升的时间也有所延长。这意味着患者的免疫系统得到了加强，更能抵抗外界的感染。
此外，为了全面评估Xolremdi的疗效，研究者还采用了复合终点的方式，包括总感染评分和总疣变化评分。结果显示，与安慰剂组相比，Xolremdi治疗组的总感染评分降低了约40%，年感染率也降低了60%。虽然在52周的研究期内，两组患者的疣总变化分数没有显著差异，但Xolremdi在降低感染率方面的效果是显而易见的。
