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Rytelo(Imetelstat)是否已经上市销售

发布时间:2024-07-11    点击量:

Rytelo(Imetelstat),这一突破性的端粒酶抑制剂,已由Geron公司成功研发并独家推出。在经过深入研究和临床试验后,该药物于2024年6月正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,为低至中度风险骨髓增生异常综合征(MDS)伴输血依赖性贫血的成年患者提供了新的治疗选择。
Imetelstat作为一种寡核苷酸端粒酶抑制剂,其独特的作用机制在临床试验中得到了充分验证。研究表明,它能有效靶向端粒酶,从而抑制髓系恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞的过度增殖,进而诱导恶性细胞凋亡。这一发现为Rytelo在治疗MDS等血液恶性肿瘤方面提供了强有力的科学依据。

值得一提的是,Imetelstat还获得了FDA的快速通道认证,这进一步加速了其研发和上市的进程。该认证主要针对那些对红细胞生成刺激剂难治或耐药,以及中度或高度风险MDS的成人患者,特别是那些在经过Janus激酶(JAK)抑制剂治疗后复发或难治的患者。
作为第一个进入临床试验的端粒酶抑制剂,Rytelo的化学成分独特,由GRN163、硫代磷酰胺寡核苷酸和棕榈酰脂质基团三部分组成。其中,GRN163是发挥端粒酶抑制作用的关键药理成分,其疗效已在多项试验中得到了充分验证。
虽然Rytelo为MDS患者带来了新的治疗希望,但在使用过程中也可能伴随一些不良反应。常见的不良反应包括血小板减少、白细胞和中性粒细胞数量下降、肝功能指标升高、疲劳、关节痛或肌痛等。

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