Rytelo（Imetelstat）在临床上的疗效如何
发布时间：2024-07-11 点击量： 次
2024年6月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了一种名为Rytelo（Imetelstat）的寡核苷酸端粒酶抑制剂，该药专门用于治疗患有低至中度风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。这些患者通常患有输血依赖性贫血，需要长期依赖红细胞输注，并且对红细胞生成刺激剂（ESAs）反应不佳或无反应。
经过一段时间的治疗与跟踪观察，Rytelo治疗组的中位随访时间为19.5个月，而安慰剂组为17.5个月。疗效的主要评估标准是实现在≥8周和≥24周内无需红细胞输注（RBC-TI）的患者比例。结果显示，Rytelo治疗组在≥8周RBC-TI的发生率为39.8%（95%置信区间为30.9-49.3%），而安慰剂组仅为15%（95%置信区间为7.1-26.6%），两者差异显著（p值<0.001）。更进一步地，在≥24周RBC-TI的发生率上，Rytelo组达到了28%（95%置信区间为20.1-37%），而安慰剂组仅为3.3%（95%置信区间为0.4-11.5%），差异同样极为显著（p值<0.001）。
这些数据充分证明了Rytelo在治疗低至中度风险骨髓增生异常综合征患者中的治疗效果，尤其是在减少红细胞输注需求方面表现出色。
