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伏索利肽(vosoritide)是什么样的药物

发布时间:2024-09-04    点击量:

Voxzogo(vosoritide、伏索利肽)是一种C型利钠肽(CNP)类似物,专为促进软骨发育不全儿童的线性骨生长而研发。该药物对骨骺开放的患者显示出显著的效果,因其在临床试验中证明了年化生长速度的提升,因此获得了快速批准。未来的继续批准将依赖于后续确认性试验中对其临床益处的进一步验证。

软骨发育不全是一种遗传性骨骼生长障碍,表现为身材矮小(侏儒症)及长骨、脊柱、面部和颅底的结构异常。这种疾病通常由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因的功能突变导致软骨内骨生长受损,进而影响骨骼的正常发育。伏索利肽作为FGFR3下游信号通路的正调节因子,可以有效促进软骨内骨生长,增强软骨细胞的增殖与分化。
在具有开放生长板的动物实验中,伏索利肽的给药促进了软骨细胞的增殖与分化,进而加宽生长板并增加骨骼生长。在FGFR3相关的软骨发育不全小鼠模型中,研究显示侏儒症表型可以部分或完全正常化,进一步证实了该药物的潜在疗效。
Voxzogo通过皮下注射方式每日一次给药。使用过程中常见的不良反应包括注射部位红肿、疼痛、呕吐、关节痛和轻度低血压等。此外,患者可能会经历腹泻等消化道反应。由于低血压的风险,建议患者在接受Voxzogo前需充分补充水分,并确保饮食充足,以降低发生不良反应的可能性。

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