伏索利肽（vosoritide）在临床上的疗效如何

发布时间：2024-09-04    点击量： 次

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）是一种专门用于治疗年龄在4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者的药物。软骨发育不全是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的遗传性疾病。这种突变对身体各部位的骨骼生长造成了影响，导致患者身材矮小，并具有明显的外观特征。由于其罕见性，Voxzogo获得了如美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局等多个国家的“孤儿药”认证。
在一项涉及121名年龄在5至17岁之间的确诊软骨发育不全儿童的临床研究中，Voxzogo在52周治疗后显示出显著的疗效，相较于安慰剂组，其生长速率提升更为明显。具体数据显示，接受Voxzogo治疗的儿童在这一年内平均身高增长了约1.57厘米，而安慰剂组则未能达到同样的水平。此外，该研究还表明，生长改善的效果在治疗结束后能够持续。