伏索利肽(vosoritide)是否已经上市销售
发布时间:2024-09-04 点击量: 次
Voxzogo(vosoritide、伏索利肽)是一种专门用于治疗软骨发育不全的药物,这是一种导致严重身材矮小和骨骼发育不均的遗传性疾病。伏索利肽是C型利钠肽(CNP)的合成类似物,其N-末端结构中包含脯氨酸-甘氨酸,以提升其在体内对中性内肽酶的抗性。
Voxzogo于2021年8月在欧盟获得批准,并于同年11月在美国获得上市许可,成为这两个地区首个获得批准用于治疗软骨发育不全的药物。该药物由生物马林制药公司(BioMarin Pharmaceutical Inc.)生产。

软骨发育不全源于基因突变,这种突变过度激活了一种叫做成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的基因,该基因的过度表达会抑制正常骨骼生长。伏索利肽通过与钠尿肽受体B结合,降低FGFR3的活性,从而促进骨骼的正常生长。使用Voxzogo可能会出现一些副作用,最常见的包括注射部位反应(如肿胀、发红、瘙痒或疼痛)、呕吐以及血压下降等。