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阿西米尼是专治什么病的?

发布时间:2024-10-24    点击量:

阿西米尼(Asciminib)是一种新型的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),专门用于治疗慢性髓性白血病(CML)。CML是一种源于造血细胞的癌症,通常由于染色体异常(Philadelphia染色体)导致BCR-ABL融合蛋白的形成,这种蛋白促进了白血病细胞的异常增殖。阿西米尼的开发旨在为对现有治疗产生耐药的CML患者提供新的治疗选择。
阿西米尼主要用于治疗慢性期和加速期CML,尤其是那些对第一代和第二代TKI(如伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼)产生耐药的患者。它在针对BCR-ABL T315I突变患者时表现出显著的疗效,这是CML治疗中的一个主要挑战。传统TKI在面对这种突变时效果有限,而阿西米尼的靶向作用机制使其能有效控制这些突变型CML细胞的生长。

阿西米尼通过特异性靶向BCR-ABL融合蛋白的myristoyl结合口袋,抑制该蛋白的激酶活性,从而减少CML细胞的增殖。与传统TKI不同,阿西米尼的独特设计允许它在面对BCR-ABL的各种突变时,尤其是耐药突变时,依然能够发挥疗效。这一机制为患者提供了额外的治疗选项,特别是在他们的病情进展至无法使用其他TKI时。
在临床试验中,阿西米尼已被证明能显著提高CML患者的缓解率,包括细胞学缓解(CCR)和分子缓解(MR)。使用阿西米尼治疗的患者在病情控制和生存期方面表现出良好的预后,尤其是在对其他TKI耐药的情况下。

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