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康赛珠单抗简介与上市情况全解析

发布时间:2025-03-10    点击量:

康赛珠单抗(Concizumab)是诺和诺德(Novo Nordisk)公司研发的创新生物制剂,旨在为血友病患者提供新的治疗方案。该药物属于针对组织因子途径抑制剂(TFPI)的单克隆抗体,通过抑制 TFPI 活性,增强血液凝结能力,以此减少或预防出血事件。
康赛珠单抗主要适用于 12 岁及以上,患有带有 FVIII 抑制剂的血友病 A(先天性因子 VIII 缺乏症),或使用 FIX 抑制剂治疗血友病 B(先天性因子 IX 缺乏症)的成人与儿童患者。对于这类体内存在凝血因子抑制物的患者,传统的凝血因子替代疗法效果可能欠佳,而康赛珠单抗提供了一种非凝血因子替代疗法的选择。

2024 年 12 月 20 日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准康赛珠单抗在美国上市,商品名为 Alhemo。药物上市后受到广泛关注,目前在日本、澳大利亚、瑞士以及欧盟等国家和地区也已获批上市。这一批准依据多项临床试验数据,尤其是针对血友病患者的 Ⅲ 期临床试验,结果表明康赛珠单抗能显著降低患者出血事件发生频率,改善患者生活质量。
可惜的是,康赛珠单抗目前尚未在国内上市,国内患者无法直接在国内药店或医院买到该药物。有用药需求的患者,可能需要通过从国外购买或参与临床试验等其他途径获取药物。同时,患者可向当地医院和药房咨询,了解有无相关药物信息或替代治疗方案。
总体而言,康赛珠单抗作为创新生物制剂,为血友病患者开辟了新的治疗路径。尽管目前未在国内上市,但随着医药技术持续进步和国际贸易越发便利,相信未来会有更多患者从该药物的治疗中获益。
参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761315s000lbl.pdf

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