AMX0035二期临床试验显阳性，Wolfram综合征患者获改善
发布时间：2025-05-20 点击量： 次
Amylyx Pharmaceuticals, Inc.宣布，其研发的AMX0035在针对Wolfram综合征的2期开放标签HELIOS临床试验中取得了积极结果。这一成果为Wolfram综合征这一罕见进行性单基因疾病的患者带来了新的希望。
HELIOS临床试验共纳入了12名Wolfram综合征成人患者，经过24周的AMX0035治疗，结果显示胰腺功能显著改善，主要体现在c肽反应的积极变化上。c肽是评估胰腺β细胞功能的重要指标，也是血糖控制的替代标志物。与预期的胰腺功能随疾病进展而下降不同，AMX0035治疗后的患者c肽水平有所上升，显示出胰腺功能的改善。
值得注意的是，完成第36周和第48周评估的参与者数据进一步证实了AMX0035的持续疗效。随着时间的推移，这些患者的状况持续改善，进一步证明了AMX0035对Wolfram综合征患者的积极影响。
HELIOS试验的主要研究者表示：“这些结果建立在今年4月公布的中期数据基础上，进一步证实了AMX0035在改善胰腺β细胞功能、血糖控制和视力等方面的疗效。这些数据令人鼓舞，因为Wolfram综合征是一种进行性疾病，目前尚无批准的治疗方案。”
在安全性方面，AMX0035在HELIOS试验中的表现与先前的安全性数据一致，总体耐受良好。所有不良事件均为轻度或中度，且未出现与AMX0035治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件是腹泻，但并未影响患者的继续治疗。
综上所述，HELIOS试验的积极结果为AMX0035在Wolfram综合征治疗领域的潜力提供了有力证据。这一成果不仅为患者带来了新的治疗选择，也为进一步研究和开发针对Wolfram综合征的有效治疗方法奠定了坚实基础。未来，Amylyx将继续致力于推动AMX0035的临床研究，以期为患者带来更好的治疗效果和生活质量。
参考资料：
https://www.businesswire.com/news/home/20241017181662/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-2-HELIOS-Clinical-Trial-Demonstrating-Sustained-Improvements-with-AMX0035-in-People-Living-with-Wolfram-Syndrome
