贝组替凡是什么药，治疗什么
发布时间：2025-05-22 点击量： 次
贝组替凡主要用于治疗与VHL病相关的以下几种肿瘤类型：
用于12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者。
肾细胞癌：VHL病是一种罕见的遗传性疾病，患者有罹患肾细胞癌的风险。贝组替凡通过抑制HIF-2α的活性，阻止肿瘤生长所需的氧气供应，从而延缓肿瘤的生长并减少其对血管的依赖，进而抑制肿瘤的进一步扩散。
中枢神经系统血管母细胞瘤：VHL病患者常伴发中枢神经系统血管母细胞瘤。贝组替凡通过干扰HIF-2α的活性，抑制细胞内肿瘤相关基因的表达，减少肿瘤细胞的生长。
HIF-2α是一种在细胞内调节氧气水平的关键蛋白，其异常激活与多种肿瘤的发生和发展密切相关。贝组替凡通过特异性抑制HIF-2α的活性，阻断肿瘤细胞的生长和增殖，从而发挥抗肿瘤作用。
常见副作用包括疲劳、头痛、恶心等，多数症状可通过支持治疗缓解。但也可能出现严重的不良反应，如贫血、缺氧等，需要定期监测并及时处理。
参考资料：
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-pheochromocytoma-or-paraganglioma
