贝组替凡中文说明书
发布时间：2025-05-22 点击量： 次
适应症：
贝组替凡适用于治疗von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤的成年患者，且患者无需立即进行手术。也用于12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者。
作用机制：
通过与HIF-2α的PAS-B结构域结合，抑制其与ARNT的相互作用，阻止HIF-2α进入细胞核与DNA结合，从而减少HIF-2α靶基因的转录和表达，抑制肿瘤的血管生成、细胞增殖和代谢活动。
用药方法：
成人的推荐剂量为120 mg，每日口服一次。12岁及以上儿童患者的推荐剂量基于体重。对于体重≥ 40 kg的儿科患者，剂量为120 mg口服，每日一次。对于体重< 40 kg的儿科患者，剂量为80 mg，每日口服一次。继续使用贝组替凡，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。
副作用：
血液系统异常：常见血红蛋白降低、贫血，严重时可能需要输血。患者需定期监测血常规，若血红蛋白<9g/dL，需暂停用药直至恢复至≥9g/dL，再根据贫血严重程度调整剂量或停药。
消化系统反应：可能出现恶心、呕吐、腹泻、消化不良等胃肠道问题。建议选择易消化食物，避免油腻饮食，保持充足水分摄入以缓解症状。
全身性症状：疲劳、肌肉骨骼疼痛较为常见，可能影响患者日常生活和工作，需合理安排休息时间。
神经系统症状：部分患者可能出现头痛、头晕等症状。
代谢异常：血糖升高是潜在副作用之一，需关注血糖变化。
严重不良反应：包括缺氧（可能需要停药、吸氧或住院治疗）、出血（包括颅内出血）、过敏反应、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞等，需密切监测并及时处理。
警告及注意事项：
缺氧风险：贝组替凡可引起严重缺氧，可能需要停药、氧气治疗或住院治疗。治疗前及过程中，应定期使用脉搏血氧仪监测血氧饱和度，最初6个月监测频率更高。出现2级缺氧，考虑氧气治疗并决定是否继续或停止用药；3级缺氧，暂停用药，治疗缺氧并考虑减量，若持续复发则停用；4级缺氧，永久停药。
药物相互作用：
与UGT2B17或CYP2C19抑制剂合用，会增加其血浆暴露，需监测贫血和缺氧并调整剂量；与CYP3A4底物合用，可能降低底物浓度，影响疗效，需避免合用或调整剂量。
特殊人群用药：
妊娠、哺乳期妇女禁用；儿童安全性未确定；老年患者慎用；肝肾损害者调整剂量。
参考资料：
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-pheochromocytoma-or-paraganglioma
