奥西卓司他(osilodrostat)：简介与上市概览
发布时间：2025-07-02 点击量： 次
奥西卓司他（Osilodrostat）是一种用于治疗库欣病的药物。库欣病（Cushing's disease）是一种由过量皮质醇分泌引起的内分泌疾病，通常由垂体腺肿瘤引起，导致体内皮质醇水平过高。皮质醇作为一种重要的应激激素，在体内调节代谢、免疫功能和应激反应。然而，当皮质醇过量时，会对多个系统造成损害，导致体重增加、糖尿病、高血压、骨质疏松、皮肤薄弱和紫纹等症状。
奥西卓司他通过抑制皮质醇的合成来控制库欣病，已成为治疗此类疾病的新选择。本文将详细介绍奥西卓司他是什么药物、其上市情况以及在中国是否已上市等内容。
奥西卓司他是一种11β-羟化酶抑制剂，能够特异性地抑制肾上腺皮质中负责合成皮质醇的酶——11β-羟化酶（CYP11B1）。这一酶催化了皮质醇合成的最后一步，因此，奥西卓司他通过抑制该酶的活性，减少了体内皮质醇的合成。皮质醇在体内的过度分泌会导致库欣病的症状，而通过减少皮质醇的合成，奥西卓司他能够有效降低过量的皮质醇水平，缓解库欣病患者的相关症状。
无法手术治疗的患者：对于那些由于病灶位置或其他因素无法进行手术治疗的库欣病患者，奥西卓司他提供了一种药物治疗选择。
手术后病情复发的患者：即使经过手术治疗，一部分患者的病情可能会复发，奥西卓司他可作为二线治疗药物，帮助控制皮质醇水平。
奥西卓司他由Novartis公司开发，并在多个国家获得批准，成为库欣病治疗的一种新选择。
奥西卓司他于2019年3月获得美国FDA批准，用于治疗成人库欣病患者。这一批准基于多项临床试验数据，显示奥西卓司他在降低血清皮质醇水平方面的显著疗效。FDA批准的剂量为每日2毫克，最多可增至30毫克，剂量需根据患者的病情调整。
奥西卓司他在2019年9月获得了欧洲药品管理局（EMA）的批准，成为治疗库欣病的另一药物选择。EMA的批准意味着奥西卓司他可以在欧盟成员国市场上销售，向库欣病患者提供一种新的治疗方案。
截至目前（2025年），奥西卓司他在中国尚未正式上市。虽然奥西卓司他已在多个国家获得批准并上市，但在中国市场，奥西卓司他的上市进展相对较慢。根据中国国家药监局（NMPA）的要求，药品在中国上市需要经过严格的审评程序，包括临床试验数据的评估、药物安全性的审查等。因此，奥西卓司他在中国的上市仍然需要一定的时间和程序。
参考资料：https://isturisa.com/patient/
