奥利帕达酶(olipudase alfa-rpcp)：价格及购买途径指南
发布时间：2025-07-02 点击量： 次
奥利帕达酶，作为治疗罕见遗传性疾病——成人及儿童慢性非神经型酸性鞘脂沉积病（ASMD，也称尼曼 - 匹克病B型）的酶替代疗法药物，目前在国内尚未上市，这无疑给有需求的患者设置了重重障碍。患者无法在国内直接购买，只能将目光投向正规的海外渠道。然而，海外购药谈何容易，在海外，奥利帕达酶4mg静脉注射用粉针剂，一支成本就约达1628美元，高昂的价格让许多患者家庭望而却步。
该药物适用于诊断明确的成人及儿童慢性非神经型酸性鞘脂沉积病患者，尤其是那些出现脾肿大、肝肿大及肺功能异常等症状的患者。在多项临床试验中，奥利帕达酶展现出了令人瞩目的疗效。持续治疗后，患者的脾脏和肝脏体积显著缩小，肺功能得到改善，血液生化指标也趋于正常。不仅如此，患者的生活质量和活动能力也有了明显提升。
在安全性方面，奥利帕达酶总体表现良好。常见的不良反应多为输注相关反应，如发热、寒战、头痛等，且大多为轻中度，经过对症处理或调整剂量后都能得到有效控制。尽管目前国内购药面临困境，但奥利帕达酶带来的治疗希望，仍让患者和家属们心怀期待，盼望着它能在国内早日上市，让更多患者受益。
参考资料：https://www.xenpozyme.com/
