探秘奥利帕达酶(olipudase alfa-rpcp)的显著疗效
发布时间：2025-07-02 点击量： 次
奥利帕达酶（通用名：olipudase alfa-rpcp）是一种针对酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD，俗称尼曼匹克病B型）的酶替代疗法药物。该病因患者体内缺乏正常功能的酸性鞘磷脂酶，导致脂质在多个器官内异常积累，进而损害肝脏、脾脏、肺部等器官功能。奥利帕达酶通过补充缺失的酶活性，有效分解堆积的脂质，显著改善患者临床症状。
临床试验数据显示，奥利帕达酶能够有效减少肝脏和脾脏的异常肿大，这是ASMD患者常见且严重的表现。患者经过数月治疗后，肝脏和脾脏体积明显缩小，降低了肝脏负担及脾功能亢进引起的血小板减少和贫血风险。
治疗期间，患者血液中的异常脂质代谢产物显著下降，反映出药物在纠正代谢紊乱方面的有效性。同时，血小板数量和肝功能指标均有所改善，说明器官功能整体受益。
奥利帕达酶总体安全性良好。尽管部分患者在输注过程中可能出现轻度输注相关反应，如发热、寒颤等，但通过逐步递增剂量和临床监测，多数患者能够良好耐受治疗。
随访数据显示，奥利帕达酶的疗效能够长期维持，患者肝脾体积及肺功能持续改善，临床症状得到持久缓解。
参考资料：https://www.xenpozyme.com/
