沃拉西德尼对IDH突变脑瘤疗效怎样
发布时间：2025-07-03 点击量： 次
沃拉西德尼（Vorasidenib）是一种口服小分子药物，作为一种选择性异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，主要用于治疗IDH突变的脑瘤。IDH（异柠檬酸脱氢酶）基因突变已被证明在多种脑瘤中扮演重要角色，尤其是在胶质瘤、星形胶质细胞瘤和髓母细胞瘤中。IDH突变改变了细胞代谢和肿瘤微环境，推动肿瘤的发生与进展。沃拉西德尼通过抑制IDH1和IDH2突变酶活性，从而阻止这些突变型IDH酶将正常的L-异柠檬酸转化为D-2-羟基戊二酸（D-2HG），这一过程有助于逆转由IDH突变引发的代谢改变，进而抑制肿瘤生长。
沃拉西德尼已在多项临床试验中评估其对IDH突变脑瘤的疗效。根据已公布的临床数据，沃拉西德尼在治疗IDH突变的低级别胶质瘤和其他IDH突变相关脑瘤中表现出积极的疗效。
沃拉西德尼显著延长了IDH突变脑瘤患者的无进展生存期（PFS），这对于患者的长期生存和生活质量至关重要。研究表明，患者在使用沃拉西德尼治疗后，肿瘤的生长速度减缓，PFS显著增加。
虽然沃拉西德尼对大多数患者有效，但在某些情况下，肿瘤细胞可能会对其产生耐药性。针对这一问题，研究者正在探索如何优化沃拉西德尼的使用，或者联合其他治疗策略，如化疗或免疫治疗，以进一步提高疗效。
沃拉西德尼的副作用相对较轻，常见的副作用包括轻度至中度的恶心、疲劳、头痛和食欲减退等。这些副作用通常是可控的，且多数患者在治疗过程中能够耐受。
参考资料：https://www.drugs.com/vorasidenib.html
