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奥维昔巴特(Odevixibat)是治疗什么疾病的?全球上市进展速览

发布时间:2025-07-16    点击量:

奥维昔巴特(Odevixibat)是一种口服IBAT抑制剂,主要用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)这类罕见的胆汁淤积性肝病。PFIC是一种遗传性肝病,通常在婴幼儿期发病,会导致胆汁在肝脏内积聚,从而引发严重瘙痒、肝功能异常,甚至发展为肝硬化和肝衰竭。奥维昔巴特通过阻断肠道对胆盐的重吸收,有效降低血清胆酸水平,从根本上缓解症状,延缓疾病进展。

该药最早在2021年获得美国FDA批准上市,商品名为 Bylvay,成为全球首个被批准用于治疗PFIC的IBAT抑制剂。随后,欧洲药品管理局(EMA)也在同年批准其上市,并将其纳入“孤儿药”管理体系,为罕见病患者提供更有力的保障。这标志着奥维昔巴特成为欧美市场上首个针对儿童胆汁淤积性肝病的精准靶向治疗药物,为众多患儿家庭带来了新的治疗希望。
截至目前,奥维昔巴特已在美国、欧洲、英国、加拿大、瑞士、以色列等多个国家和地区成功获得上市批准,并正在不断推进在亚洲、中东等新兴市场的注册程序。除了PFIC,该药还在开展针对Alagille综合征(ALGS)和胆汁淤积性瘙痒等其他胆汁疾病的适应症扩展研究,有望进一步拓展治疗人群。
在中国市场,奥维昔巴特尚未正式上市,但由于其在国际上的突破性疗效和孤儿药身份,已有一些家长通过香港、跨境医疗或特殊进口途径尝试获取该药。随着全球对罕见病重视程度不断提升,预计未来奥维昔巴特将在更多国家和地区获得审批,惠及更广泛的胆汁淤积性疾病患者群体。
参考资料:https://www.drugs.com/
 

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