GOMEKLI具体作用机制解析
发布时间：2025-08-06 点击量： 次
米达美替尼（通用名：Mirdametinib，商品名：GOMEKLI）是一种口服的MEK抑制剂，主要针对MAPK/ERK信号通路中的MEK1和MEK2蛋白，正在用于治疗神经纤维瘤病（NF1）等由RAS/RAF/MEK通路异常引起的肿瘤疾病。其作用机制精准、选择性强，代表着精准医学在罕见病和肿瘤治疗领域的重要进展。
与其他MEK抑制剂相比，米达美替尼的分子设计旨在提高脑组织的穿透性，因此在中枢神经系统相关病变中更具优势。此外，该药口服给药，方便患者长期治疗。早期临床研究显示，米达美替尼在NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）患者中表现出良好的疗效，显著减小肿瘤体积并改善疼痛、功能受限等症状。
目前米达美替尼已进入多项针对NF1相关PN和低级别胶质瘤的临床试验阶段，并获得FDA授予的“突破性疗法”认定，显示出高度前景。虽然尚未在我国上市，但随着试验推进和国际合作的加强，未来有望为中国患者提供新的治疗选择。
参考链接：https://www.drugs.com/gomekli.html
