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瑞维美尼(revumenib)-REVUFORJ作为Menin抑制剂的作用

发布时间:2025-08-11    点击量:

瑞维美尼(revumenib)-REVUFORJ是一种靶向Menin蛋白的小分子抑制剂,目前在治疗急性髓系白血病(AML)等携带特定基因突变的血液肿瘤中展现出显著潜力。Menin是一种表观遗传调控蛋白,它与KMT2A(又名MLL)融合基因密切相关,在MLL重排和NPM1突变型白血病的发生中扮演关键角色。瑞维美尼的研发代表着靶向表观遗传调控机制的新趋势,尤其在难治性和复发性白血病治疗中带来了新选择。
Menin蛋白在正常造血过程中并不直接促进白血病发展,但在MLL融合蛋白存在的背景下,它会形成一个异常的复合体,驱动白血病细胞的增殖和分化障碍。这种机制在KMT2A重排型和NPM1突变型AML中尤为明显。瑞维美尼通过阻断Menin与MLL融合蛋白的相互作用,使白血病细胞失去维持恶性表型的信号,从而诱导其分化和凋亡,达到抗癌效果。

瑞维美尼作为口服药物,给药方式相对方便,能够精准靶向特定突变,避免了传统化疗的广泛毒性。其在临床研究中表现出良好的耐受性,常见不良反应包括QT间期延长、腹泻、疲劳和肝功能指标升高等,大多数为可控或可逆。其疗效方面,尤其在MLL重排型AML中,有患者实现完全缓解(CR)或完全缓解但血小板未完全恢复(CRh),对复发难治人群具有重要意义。
值得注意的是,瑞维美尼的使用需要进行分子层面上的精准筛查,仅对携带KMT2A重排或NPM1突变的患者适用。此外,用药期间应监测心电图变化,特别是QT间期延长风险较高的患者。
参考资料:https://www.drugs.com/history/revuforj.html
 

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