曲奥舒凡（Treosulfan）-Grafapex联合氟达拉滨：FDA批准的新预备方案为AML/MDS患者同种异体造血干细胞移植带来希望
发布时间：2025-09-01 点击量： 次
在血液疾病治疗领域，一项重要的进展于2025年1月21日宣布。美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了曲奥舒凡（Treosulfan）与氟达拉滨的联合用药方案，作为1岁及以上急性髓性白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）成人和儿童患者进行同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）前的预备方案。这一批准标志着血液肿瘤治疗策略的一次重要革新。
除了显著的疗效外，该方案的安全性也得到了评估。虽然患者在使用过程中报告了一些不良反应，如肌肉骨骼疼痛、口炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐等，但这些反应均在可控范围内。同时，研究还观察到了一些3级或4级的非血液学实验室异常，包括GGT、胆红素、ALT、AST和肌酐的升高，这些都需要在后续的临床实践中进行密切监测和管理。
此次FDA的批准，无疑为AML和MDS患者带来了新的治疗选择。曲奥舒凡联合氟达拉滨作为同种异体造血干细胞移植的预备方案，不仅提高了患者的生存率，还为那些对传统治疗方案反应不佳或无法耐受的患者提供了新的希望。
随着这一方案的广泛应用，我们期待看到更多AML和MDS患者能够从中受益，获得更好的治疗效果和生活质量。同时，医疗专业人士也将继续探索和优化这一方案的临床应用，以进一步推动血液肿瘤治疗领域的发展。
参考资料：
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-treosulfan-fludarabine-preparative-regimen-allohsct-adult-and-pediatric-patients-aml-or
