舍立帕酶(Cerliponase)能否实现完全治愈效果
发布时间：2025-09-17 点击量： 次
舍立帕酶（Cerliponase Alfa）是一种酶替代疗法药物，主要用于治疗极为罕见的遗传性神经退行性疾病——神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2病）。这种疾病由TPP1酶缺陷引起，导致细胞内异常物质堆积，从而造成神经系统持续损害。患者常表现为癫痫、运动障碍和语言退化，并伴随生活能力逐渐丧失。
从药物作用机理来看，舍立帕酶通过脑室内注射进入中枢神经系统，补充缺失的TPP1酶，改善细胞代谢，延缓神经功能退化。然而，这种作用方式主要是减缓病程发展，并不能从根源上消除导致疾病的基因突变。因此，它在临床定位上更接近于“维持治疗”，而不是“彻底治愈”。
药物对已发生的神经损伤无逆转作用。很多患者在确诊和接受治疗时，神经系统已经受到了不同程度的损害，而神经细胞一旦死亡目前尚不能再生。舍立帕酶可以守住现有功能，但对已经丧失的运动、语言或认知能力，恢复的可能性有限。
药物分布也存在局限。虽然采用脑室内注射方式能使酶进入中枢神经系统，但其作用覆盖仍然有限，无法完全阻止所有神经细胞的病变。因此，它的效果更多体现在延缓功能丧失，而非全面恢复。
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