舍立帕酶(Cerliponase)使用时的注意事项有啥
发布时间：2025-10-10 点击量： 次
舍立帕酶（Cerliponase alfa，商品名：BRINEURA）是一种用于治疗晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型（CLN2，TPP1缺乏症）的酶替代疗法药物。作为一种罕见病治疗药物，其使用具有特殊性和复杂性，因此在临床应用中存在诸多注意事项。患者和医护人员必须严格遵循操作规程和监测要求，以确保疗效并降低潜在风险。
舍立帕酶仅适用于确诊为CLN2的患儿，通常通过基因检测或TPP1酶活性测定确诊。治疗目标主要是减缓疾病的进展，尤其是行走能力和神经功能的丧失。对于未明确诊断或病程较晚、重度神经损伤的患儿，药物疗效可能有限。此外，药物主要适用于3岁及以上的患儿，应根据体重和病情评估是否适合进行脑室内给药。
舍立帕酶必须通过脑室内输注给药，这要求患者先行植入脑室引流管。首次给药需在手术后至少5-7天进行，以确保手术部位稳定并减少感染风险。输注过程中必须严格无菌操作，并使用专用输注设备控制流速和剂量，避免脑室压升高或药物局部刺激。每周固定给药一次，剂量通常为每次300毫克。输注过程中如出现颅内压升高、脑室出血或其他并发症，应立即停止输注并进行医疗干预。
由于舍立帕酶为脑室内直接给药，植入的脑室引流管可能成为感染途径。医护人员必须严格无菌操作，并定期评估导管部位，防止细菌或真菌感染。出现发热、颅压异常、头痛或神经症状变化时，应高度警惕感染的可能，必要时进行脑脊液培养和影像学检查。长期管理中，还需注意抗生素的合理使用及导管维护。
舍立帕酶对温度较敏感，需在冷藏条件下保存（通常为2~8℃），避免冻融或高温暴露。使用前应检查药液透明度和沉淀情况，如出现异常不得使用。药物配制和输注应在临床专业场所完成，避免家庭自行操作。
舍立帕酶属于慢性疾病管理的长期治疗方案，疗效评估需要综合神经功能、运动能力和日常生活能力指标。治疗过程中，应定期进行神经行为评估、影像学检查和酶活性监测，及时调整治疗方案。家属和医护团队需保持密切沟通，记录不良反应和病程变化，以优化个体化治疗策略。
在接受舍立帕酶治疗期间，应谨慎使用其他中枢神经系统活性药物，避免可能的药物相互作用。若患儿同时存在其他系统性疾病，如心脏或肝肾功能异常，需在专科医生指导下评估用药安全性。
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